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한미·GC녹십자 희귀의약품 확장 박차

차세대 효소대체 희귀질환 치료제 공동 개발

한미약품 FDA서 8개 적응증 희귀의약품 지정

GC녹십자 '헌터라제' 中 허가…'그린진에프' 대기

동지훈 기자 (jeehoon@ebn.co.kr)

등록 : 2020-09-28 14:39

▲ ⓒ한미약품, GC녹십자

한미약품과 GC녹십자가 글로벌 희귀의약품 시장에서의 영토 확장에 박차를 가하고 있다. 양사는 공동 개발 협력을 통한 희귀질환 치료제 개발을 전개하는 동시에 각국에서의 성과 창출에도 만전을 기하는 중이다.


28일 관련 업계에 따르면 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 지난해 기준 1500억 달러(약 176조원)에서 오는 2024년 2230억 달러(약 262조원)로 연평균 9% 성장할 전망이다.


전 세계적으로 7000건 이상의 희귀질환이 등록됐지만, 이 중 95%는 근본적인 치료법이 아직 없는 상황이다. 이를 감안하면 향후 시장 규모는 더 확대될 전망이다.


글로벌 시장 선도 기업으로는 노바티스, 셀젠, 로슈 등 기존 강자들이 꼽힌다. 반면 국내 제약바이오 업계의 글로벌 희귀의약품 시장 점유율은 높지 않은 상황이다. 한국보건산업진흥원이 2017년과 2024년 희귀의약품 시장 점유율을 비교한 내용을 보면, 상위 10개 기업에 국내 기업은 포함되지 않았다.


다만 시장 점유율은 높지 않지만 내실은 탄탄하게 다져나가는 중이다. 특히 한미약품과 GC녹십자가 글로벌 희귀의약품 시장 진출을 위한 기반을 다지고 있다.


한미약품과 GC녹십자는 지난 2월 차세대 효소대체 희귀질환 치료제 공동 개발 MOU를 체결한 바 있다. MOU에 따라 양사는 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 리소좀 축적질환 치료제를 공동 개발한다.


또 양사는 MOU와는 별개로 독자 노선을 통한 희귀의약품 시장 진출에도 속도를 내고 있다.


한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 8개 적응증으로 희귀의약품 지정을 받아 놨다. FDA는 신속한 의약품 개발을 위해 희귀의약품 지정(ODD)과 희귀 소아질환 의약품 지정(RPD) 제도를 운영하는데, 각각 7년간 독점권과 허가 심사 단축 등의 혜택을 부여한다.


한미약품이 FDA로부터 ODD와 RPD를 받은 파이프라인은 단장증후군 치료 바이오신약 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'가 대표적이다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 한미약품은 지난해 5월 HM15912로 ODD를 받은 데 이어 1년 만인 지난 5월 RPD를 획득했다.


또 다른 파이프라인 'LAPSGlucagon Analog'도 FDA로부터 PRD를 받았으며, 'LAPSTriple Agonist(HM15211)' 역시 희귀의약품으로 지정돼 지난 7월 패스트트랙(Fast Track) 대상에 이름을 올렸다.


한미약품 관계자는 "랩스커버리 및 오라스커버리, 펜탐바디 등 자체 개발 플랫폼 기술을 바탕으로 다양한 혁신신약 후보물질의 글로벌 임상을 진행 중"이라며 "희귀질환으로 고통받는 환자들을 위해 지속적인 연구개발을 바탕으로 조속한 상용화에 전력을 다하겠다"고 말했다.


GC녹십자는 이달 초 '헌터라제'로 중국 내 첫 헌터증후군 치료제 허가를 획득했다. 헌터라제는 지난 2012년 GC녹십자가 세계에서 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. GC녹십자는 지난해 7월 품목허가를 신청해 같은 해 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 우선 심사 대상으로 지정된 바 있다.


헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 15만명 중 1명꼴로 발생하는데, 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5~9만명 중 1명 비율로 발생하는 등 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높다고 알려졌다. 중국 내 헌터증후군 환자는 약 3000명 이상으로 전해진다.


일본에선 지난 3월 뇌실 투여 방식의 '헌터라제 ICV' 품목 허가를 신청해 현재 결과를 기다리고 있다.


GC녹십자는 헌터라제 허가에 이어 혈우병 치료제 '그린진에프'의 중국 허가도 앞두고 있다. 혈우병은 X 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족해져 발생하는 출혈성 질환이다. 그린진에프는 GC녹십자가 2010년 세계에서 세 번째로 개발에 성공한 3세대 유전자재조합 A형 혈우병 치료 신약으로 지난해 5월 중국 품목 허가 신청 접수를 마쳤다.


GC녹십자 관계자는 "앞으로도 전 세계 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다"고 말했다.